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P75 Revised Hammersmith Scale item achievement by functiona..:
Ramsey, D.
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Stimpson, G.
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Wolfe, A.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S135 , 2023
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https://doi.org/10.1016/..
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2
P196 Age at loss of ambulation in patients with DMD from th..:
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Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S143 , 2023
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https://doi.org/10.1016/..
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3
P198 Updated demographics and safety data from patients wit..:
Muntoni, F.
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Buccella, F.
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Desguerre, I.
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Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S143-S144 , 2023
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https://doi.org/10.1016/..
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4
P35 Two-year clinical outcomes with fordadistrogene movapar..:
Shieh, P.
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Butterfield, R.
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Muntoni, F.
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Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S105 , 2023
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5
P47 ENVISION, a phase 3, randomized trial evaluating the sa..:
Muntoni, F.
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Mercuri, E.
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Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S70 , 2023
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P36 Givinostat in Duchenne muscular dystrophy: effect on di..:
McDonald, C.
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Servais, L.
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...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S106 , 2023
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7
P24 Safety and tolerability of Eteplirsen in patients 6–48 ..:
Mercuri, E.
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Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S103 , 2023
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P197 Pulmonary function in patients with Duchenne muscular ..:
Tulinius, M.
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Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S143 , 2023
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9
P46 ENVOL, a Phase 2, open-label trial evaluating the safet..:
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Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S70 , 2023
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10
P211 Intravenous and intrathecal onasemnogene abeparvovec g..:
Darras, B.
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Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S87 , 2023
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11
P207 Scoliosis progression in spinal muscular atrophy type ..:
Coratti, G.
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Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S86 , 2023
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12
P117 Congenital recessive TTN myopathy: MRI findings in 6 p..:
Frongia, A.
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Brogna, C.
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Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S76 , 2023
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13
P230 Safety update: Risdiplam clinical trial program for sp..:
Baranello, G.
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Chiriboga, C.
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Servais, L.
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Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S92-S93 , 2023
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14
P41 EMBARK, a Phase 3 trial evaluating safety and efficacy ..:
Muntoni, F.
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Mercuri, E.
;
Schara-Schmidt, U.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S68-S69 , 2023
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https://doi.org/10.1016/..
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15
P129 Givinostat in DMD: results of the Epidys study with pa..:
Vandenborne, K.
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...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S79-S80 , 2023
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https://doi.org/10.1016/..
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