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Ahrens-Nicklas, Rebecca
80
Ergebnisse:
Artikel (Online) X
Personensuche
X
Sortierung: Relevanz
Sortierung: Jahr
?
1
P178: Longitudinal neurodevelopmental and medical outcomes ..:
Rippert, Alyssa
;
Cook, Edward
;
Nair, Divya
..
Genetics in Medicine Open. 2 (2024) - p. 101075 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
2
Generation and characterization of multiple sulfatase defic..:
Finoti, Livia Sertori
;
Pham, Vi
;
Cassidy, Margaret
...
Molecular Genetics and Metabolism. 141 (2024) 2 - p. 108040 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
3
Design of a multi-center randomized active controlled phase..:
Orchard, Paul J.
;
Wynn, Robert F.
;
Kharbanda, Sandhya
...
Molecular Genetics and Metabolism. 141 (2024) 2 - p. 107988 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
4
Single vs. dual transgenegene therapy for multiple sulfatas..:
Pham, Vi
;
Tricoli, Lucas
;
Wongkittichote, Parith
...
Molecular Genetics and Metabolism. 141 (2024) 2 - p. 107996 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
5
Dentate gyrus developmental timeline in CLN3 (Batten diseas..:
Burris, Devin M.
;
Singh, Jeet B.
;
Tecedor, Luis
.
Molecular Genetics and Metabolism. 141 (2024) 2 - p. 107781 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
6
Off-label use of agalsidase beta and immune tolerance induc..:
Pressley, Shaney
;
Menello, Caitlin
;
Adang, Laura A.
.
Molecular Genetics and Metabolism. 141 (2024) 2 - p. 108004 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
7
Consensus guidelines for the monitoring and management of m..:
Adang, Laura A.
;
Bonkowsky, Joshua L.
;
Boelens, Jaap Jan
...
Cytotherapy. 26 (2024) 7 - p. 739-748 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
8
P260: Healthcare utilization in pediatric patients with Noo..:
Reef, Rebecca
;
Rippert, Alyssa
;
Cook, Edward
..
Genetics in Medicine Open. 2 (2024) - p. 101156 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
9
The impact of multiple sulfatase deficiency on children and..:
Yu, Emily
;
Gavazzi, Francesco
;
Schlotawa, Lars
...
Molecular Genetics and Metabolism. 141 (2024) 2 - p. 108091 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
10
Autosomal recessive BLOC1S1 variants cause a hypomyelinatin..:
Gonzalez, Carlos Dominguez
;
Sanderson, Leslie E.
;
Depace, Raffaella
...
Molecular Genetics and Metabolism. 141 (2024) 4 - p. 108328 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
11
Design of a Multi-Center Randomized Active Controlled Phase..:
Gupta, Ashish O.
;
Wynn, Robert F
;
Kharbanda, Sandhya
...
Transplantation and Cellular Therapy. 30 (2024) 2 - p. S236-S237 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
12
Patient-derived NGN2-induced neurons recapitulate biochemic..:
Cassidy, Margaret M.
;
Pham, Vi
;
Finoti, Livia Sertori
...
Molecular Genetics and Metabolism. 141 (2024) 2 - p. 107788 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
13
P037: Design of a multi-center randomized phase 3 clinical ..:
Harmatz, Paul
;
Wynn, Robert
;
Gupta, Ashish
...
Genetics in Medicine Open. 2 (2024) - p. 100914 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
14
Neonatal Hypertonia and Progressive Respiratory Failure due..:
Craddock, Kirsten E.
;
McKee, Jillian L.
;
Fitzgerald, Mark
..
Pediatric Neurology. 142 (2023) - p. 56-57 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
15
BRANCHED-CHAIN AMINO ACID TRANSAMINASE-1 (BCAT1) INVOLVEMEN..:
Disanza, Brianna
;
Angireddy, Rajesh
;
Welter, Emma
...
IBRO Neuroscience Reports. 15 (2023) - p. S86-S87 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
1-15