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Blaschek, Astrid
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Safety and efficacy of givinostat in boys with Duchenne mus..:
Mercuri, Eugenio
;
Vilchez, Juan J
;
Boespflug-Tanguy, Odile
...
The Lancet Neurology. 23 (2024) 4 - p. 393-403 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
2
Gentherapien bei monogenen Erkrankungen: Welche seltenen Er..:
Blaschek, Astrid
;
Ziegler, Andreas
;
Hauck, Fabian
...
Pädiatrie. 36 (2024) 1 - p. 40-46 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1007/..
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3
Instrumented Balance Error Scoring System in Children and A..:
Schönberg, Nils K. T.
;
Poppel, Julius
;
Howell, David
...
Diagnostics. 14 (2024) 5 - p. 513 , 2024
Link:
https://doi.org/10.3390/..
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4
Impaired Neurodevelopment in Children with 5q-SMA - 2 Years..:
Kölbel, Heike
;
Kopka, Marius
;
Modler, Laura
...
Journal of Neuromuscular Diseases. 11 (2024) 1 - p. 143-151 , 2024
Link:
https://doi.org/10.3233/..
?
5
Effects of gene replacement therapy with resamirigene bilpa..:
Lawlor, Michael W.
;
Schoser, Benedikt
;
Margeta, Marta
...
eBioMedicine. 99 (2024) - p. 104894 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
6
Rituximab treatment in pediatric‐onset multiple sclerosis:
Breu, Markus
;
Sandesjö, Fredrik
;
Milos, Ruxandra‐Iulia
...
European Journal of Neurology. 31 (2024) 5 - p. , 2024
Link:
https://doi.org/10.1111/..
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7
5qSMA: standardised retrospective natural history assessmen..:
Vill, Katharina
;
Tacke, Moritz
;
König, Anna
...
Journal of Neurology. 271 (2024) 5 - p. 2787-2797 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1007/..
?
8
Challenges in Establishing the Diagnosis of PRRT2‐Related D..:
Dzinovic, Ivana
;
Graf, Elisabeth
;
Brugger, Melanie
...
Movement Disorders Clinical Practice. 10 (2023) 7 - p. 1159-1161 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1002/..
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9
Safety and efficacy of gene replacement therapy for X-linke..:
Shieh, Perry B
;
Kuntz, Nancy L
;
Dowling, James J
...
The Lancet Neurology. 22 (2023) 12 - p. 1125-1139 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
10
TAOK1-related neurodevelopmental disorder: A new differenti..:
Blaschek, Astrid
;
Sitzberger, Alexandra
;
Brugger, Melanie
...
Parkinsonism & Related Disorders. 109 (2023) - p. 105320 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
11
Newbornscreening SMA – From Pilot Project to Nationwide Scr..:
Müller-Felber, Wolfgang
;
Blaschek, Astrid
;
Schwartz, Oliver
...
Journal of Neuromuscular Diseases. 10 (2023) 1 - p. 55-65 , 2023
Link:
https://doi.org/10.3233/..
?
12
Improvements in Walking Distance during Nusinersen Treatmen..:
Pechmann, Astrid
;
Behrens, Max
;
Dörnbrack, Katharina
...
Journal of Neuromuscular Diseases. 10 (2023) 1 - p. 29-40 , 2023
Link:
https://doi.org/10.3233/..
?
13
High-sensitive cardiac troponin I (hs-cTnI) concentrations ..:
Johannsen, Jessika
;
Weiss, Deike
;
Driemeyer, Joenna
...
Frontiers in Pediatrics. 11 (2023) - p. , 2023
Link:
https://doi.org/10.3389/..
?
14
Mitochondrial diseases mimicking autoimmune diseases of the..:
Della Marina, Adela
;
Bertolini, Annikki
;
Wegener-Panzer, Andreas
...
European Journal of Paediatric Neurology. 41 (2022) - p. 27-35 , 2022
Link:
https://doi.org/10.1016/..
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15
Parental Burden and Quality of Life in 5q-SMA Diagnosed by ..:
Kölbel, Heike
;
Modler, Laura
;
Blaschek, Astrid
...
Children. 9 (2022) 12 - p. 1829 , 2022
Link:
https://doi.org/10.3390/..
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