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1
P284 Gene replacement therapy for telethonin related limb-g..:
Gushchina, L.
;
Bradley, A.
;
Terry, K.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S114 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
2
P14 U7snRNA-mediated exon skipping as a powerful therapeuti..:
Saylam, E.
;
Terry, K.
;
Suhaiba, A.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S100-S101 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
3
P158 Heterozygous SPTAN1 frameshift mutations cause distal ..:
De Winter, J.
;
Van de Vondel, L.
;
Bonne, G.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S139 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
4
P12 Comparison of U7snRNA-induced dystrophin expression fol..:
Lay, J.
;
Frair, E.
;
Bradley, A.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S100 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
5
P15 Full-length dystrophin restoration in multiple patient ..:
Beljan, J.
;
Gushchina, L.
;
Nicolau, S.
.
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S101 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
6
P408 Clinical and pathologic characterization of a novel ho..:
Gushchina, L.
;
Bradley, A.
;
Saylam, E.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S125-S126 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
7
P13 Comparison of U7snRNA-induced dystrophin expression fol..:
Frair, E.
;
Bradley, A.
;
Dufresne, G.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S100 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
8
A29 HIGH DIMENSIONAL SINGLE CELL ANALYSIS OF IL-4 TREATED M..:
Callejas, B E
;
Flanigan, K
;
Schlechte, J
...
Journal of the Canadian Association of Gastroenterology. 6 (2023) Supplement_1 - p. 15-16 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1093/..
?
9
P84 Assessing infants & toddlers with neuromuscular disorde..:
Iammarino, M.
;
Reash, N.
;
Pietruszewski, L.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S165-S166 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
10
O01 Clinical spectrum and molecular features of asymptomati..:
Nicolau, S.
;
Meyer, A.
;
Vetter, T.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S66-S67 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
11
P.72 Motor delays are present in most boys with dystrophino..:
Lowes, L.
;
Reash, N.
;
Iammarino, N.
...
Neuromuscular Disorders. 32 (2022) - p. S70 , 2022
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
12
FP.14 Dystrophin and satellite cell quantification in Duche..:
Nicolau, S.
;
Vetter, T.
;
Frair, E.
..
Neuromuscular Disorders. 32 (2022) - p. S65-S66 , 2022
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
13
P.172 AAV-mediated strategy for TCAP gene correction as a n..:
Gushchina, L.
;
Bradley, B.
;
Terry, K.
...
Neuromuscular Disorders. 32 (2022) - p. S117 , 2022
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
14
P.200 Automated quantification of dystrophin immunofluoresc..:
Vetter, T.
;
Bradley, A.
;
Nicolau, S.
...
Neuromuscular Disorders. 32 (2022) - p. S127 , 2022
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
15
DMD – CLINICAL CARE:
Nicolau, S.
;
Vetter, T.
;
Bradley, A.
...
Neuromuscular Disorders. 31 (2021) - p. S79 , 2021
Link:
https://doi.org/10.1016/..
1-15