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Goker-Alpan, O.
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?
1
P372 Safety of home administration of cipaglucosidase alfa ..:
Byrne, B.
;
Diaz-Manera, J.
;
Goker-Alpan, O.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S151 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
2
FP.17 Long-term follow-up of cipaglucosidase alfa/miglustat..:
Schoser, B.
;
Kishnani, P.
;
Bratkovic, D.
...
Neuromuscular Disorders. 32 (2022) - p. S73 , 2022
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
3
P.025 Efficacy and safety results of the avalglucosidase al..:
Tarnopolsky, M
;
Attarian, S
;
Borges, J
...
Canadian Journal of Neurological Sciences / Journal Canadien des Sciences Neurologiques. 48 (2021) s3 - p. S27-S27 , 2021
Link:
https://doi.org/10.1017/..
?
4
AUTOPHAGIC MYOPATHIES / MYOFIBRILLAR MYOPATHIES / DISTAL MY..:
Schoser, B.
;
Barohn, R.
;
Byrne, B.
...
Neuromuscular Disorders. 30 (2020) - p. S49 , 2020
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
5
PRECLINICAL APPROACHES AND EARLY CLINICAL RESULTS:
Schoser, B.
;
Kishnani, P.
;
Bratkovic, D.
...
Neuromuscular Disorders. 29 (2019) - p. S122 , 2019
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
6
P.69NEO1 and NEO-EXT studies: exploratory efficacy of repea..:
Schoser, B.
;
Barohn, R.
;
Byrne, B.
...
Neuromuscular Disorders. 29 (2019) - p. S60-S61 , 2019
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
7
NEW THERAPEUTIC APPROACHES AND THEIR READOUT:
Schoser, B.
;
Bratkovic, D.
;
Byrne, B.
...
Neuromuscular Disorders. 28 (2018) - p. S92 , 2018
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
8
T.P.24:
Thurberg, B.L.
;
van der Ploeg, A.
;
Kissel, J.T.
...
Neuromuscular Disorders. 24 (2014) 9-10 - p. 871-872 , 2014
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
9
T.P.45 An ongoing phase 2a study to investigate drug–drug i..:
Kishnani, P.
;
Tarnopolsky, M.
;
Sivakumar, K.
...
Neuromuscular Disorders. 22 (2012) 9-10 - p. 852 , 2012
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
10
T.P.46 A novel phase 2a study design to investigate drug-dr..:
Kishnani, P.
;
Tarnopolsky, M.
;
Sivakumar, K.
...
Neuromuscular Disorders. 22 (2012) 9-10 - p. 852 , 2012
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
11
P3.038 GBA mutations and clinical features of patients eval..:
Lopez, G.
;
Hyuk Choi, J.
;
Gupta, N.
...
Parkinsonism & Related Disorders. 15 (2009) - p. S157-S158 , 2009
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
12
UNIPARENTAL DISOMY OF CHROMOSOME 1 CAUSING CONCURRENT CHARC..:
Benko, W. S.
;
Hruska, K. S.
;
Nagan, N.
...
Neurology. 70 (2008) 12 - p. 976-978 , 2008
Link:
https://doi.org/10.1212/..
?
13
Glucocerebrosidase mutations are an important risk factor f..:
Goker-Alpan, O.
;
Giasson, B. I.
;
Eblan, M. J.
...
Neurology. 67 (2006) 5 - p. 908-910 , 2006
Link:
https://doi.org/10.1212/..
?
14
Reply to Mistry et al. The Two Substrate Reduction Therapie..:
Hughes, DA
;
Deegan, P
;
Giraldo, P
...
https://discovery.ucl.ac.uk/id/eprint/10173849/1/jcm-12-04017.pdf. , 2023
Link:
https://discovery.ucl.ac..
?
15
Long-term safety and efficacy of pegunigalsidase alfa: A mu..:
Hughes, D
;
Gonzalez, D
;
Maegawa, G
...
https://discovery.ucl.ac.uk/id/eprint/10181024/1/1-s2.0-S109836002300984X-main.pdf. , 2023
Link:
https://discovery.ucl.ac..
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