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Iannaccone, Susan T.
259
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1
Adherence and Persistence Among Risdiplam-Treated Individua..:
Pineda, Elmor D.
;
To, Tu My
;
Dickendesher, Travis L.
..
Advances in Therapy. 41 (2024) 6 - p. 2446-2459 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1007/..
?
2
Access to novel therapies for Duchenne muscular dystrophy—I..:
Veerapandiyan, Aravindhan
;
Connolly, Anne M.
;
Mathews, Katherine D.
...
Annals of the Child Neurology Society. , 2024
Link:
https://doi.org/10.1002/..
?
3
Observing the Clinical Course of Duchenne Muscular Dystroph..:
Qian, Christina
;
Klimchak, Alexa C.
;
Szabo, Shelagh M.
...
Advances in Therapy. 41 (2024) 6 - p. 2519-2530 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1007/..
?
4
Immune-mediated myositis following gene therapy for Duchenn..:
Iannaccone, Susan T.
;
Cai, Chunyu
;
Rhem, Brittney
...
Journal of Neurology. 271 (2024) 8 - p. 5659-5664 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1007/..
?
5
Patterns of developmental regression and associated clinica..:
Kalvakuntla, Sanjana
;
Lee, MinJae
;
Chung, Wendy K.
...
Frontiers in Neuroscience. 17 (2023) - p. , 2023
Link:
https://doi.org/10.3389/..
?
6
Ectopic PLAG1 induces muscular dystrophy in the mouse:
Aguayo, Juan Shugert
;
Shelton, John M.
;
Tan, Wei
...
Biochemical and Biophysical Research Communications. 665 (2023) - p. 159-168 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
7
Intrathecal Onasemnogene Abeparvovec for Sitting, Nonambula..:
Finkel, Richard S.
;
Darras, Basil T.
;
Mendell, Jerry R.
...
Journal of Neuromuscular Diseases. 10 (2023) 3 - p. 389-404 , 2023
Link:
https://doi.org/10.3233/..
?
8
Estimating health state utilities in Duchenne muscular dyst..:
Audhya, Ivana F.
;
Szabo, Shelagh M.
;
Bever, Andrea
...
Journal of Patient-Reported Outcomes. 7 (2023) 1 - p. , 2023
Link:
https://doi.org/10.1186/..
?
9
Onasemnogene abeparvovec for presymptomatic infants with tw..:
Strauss, Kevin A.
;
Farrar, Michelle A.
;
Muntoni, Francesco
...
Nature Medicine. 28 (2022) 7 - p. 1381-1389 , 2022
Link:
https://doi.org/10.1038/..
?
10
Restoration of Nusinersen Levels Following Treatment Interr..:
MacCannell, Drew
;
Berger, Zdenek
;
Kirschner, Janbernd
...
CNS Drugs. 36 (2022) 2 - p. 181-190 , 2022
Link:
https://doi.org/10.1007/..
?
11
Biallelic variants in TAMM41 are associated with low muscle..:
Thompson, Kyle
;
Bianchi, Lucas
;
Rastelli, Francesca
...
Human Genetics and Genomics Advances. 3 (2022) 2 - p. 100097 , 2022
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
12
Onasemnogene abeparvovec for presymptomatic infants with th..:
Strauss, Kevin A.
;
Farrar, Michelle A.
;
Muntoni, Francesco
...
Nature Medicine. 28 (2022) 7 - p. 1390-1397 , 2022
Link:
https://doi.org/10.1038/..
?
13
Adherence and Persistence to Nusinersen for Spinal Muscular..:
Fox, David
;
To, Tu My
;
Seetasith, Arpamas
..
Advances in Therapy. 40 (2022) 3 - p. 903-919 , 2022
Link:
https://doi.org/10.1007/..
?
14
Social Media and Clinical Trials in Pediatric Disease: Musi..:
Nelson, Leslie
;
Iannaccone, Susan T.
Frontiers in Genetics. 12 (2021) - p. , 2021
Link:
https://doi.org/10.3389/..
?
15
Johann Hoffmann:
, In:
Child Neurology
,
Iannaccone, Susan T.
;
Caneris, Onasis
- p. 117-119 , 2021
Link:
https://doi.org/10.1016/..
1-15