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1
Intrathecal Onasemnogene Abeparvovec for Sitting, Nonambula..:
Finkel, Richard S.
;
Darras, Basil T.
;
Mendell, Jerry R.
...
Journal of Neuromuscular Diseases. 10 (2023) 3 - p. 389-404 , 2023
Link:
https://doi.org/10.3233/..
?
2
Onasemnogene abeparvovec for presymptomatic infants with th..:
Strauss, Kevin A.
;
Farrar, Michelle A.
;
Muntoni, Francesco
...
Nature Medicine. 28 (2022) 7 - p. 1390-1397 , 2022
Link:
https://doi.org/10.1038/..
?
3
Onasemnogene Abeparvovec in Presymptomatic Spinal Muscular ..:
Strauss, Kevin
;
Muntoni, Francesco
;
Farrar, Michelle
...
Neurology. 98 (2022) 18_supplement - p. , 2022
Link:
https://doi.org/10.1212/..
?
4
Onasemnogene abeparvovec for presymptomatic infants with tw..:
Strauss, Kevin A.
;
Farrar, Michelle A.
;
Muntoni, Francesco
...
Nature Medicine. 28 (2022) 7 - p. 1381-1389 , 2022
Link:
https://doi.org/10.1038/..
?
5
Onasemnogene Abeparvovec for Presymptomatic Infants with Sp..:
Strauss, Kevin
;
Muntoni, Francesco
;
Farrar, Michelle
...
Neurology. 98 (2022) 18_supplement - p. , 2022
Link:
https://doi.org/10.1212/..
?
6
Onasemnogene Abeparvovec Gene Therapy in Presymptomatic Spi..:
Strauss, Kevin
;
Muntoni, Francesco
;
Farrar, Michelle
...
Neurology. 96 (2021) 15_supplement - p. , 2021
Link:
https://doi.org/10.1212/..
?
7
Onasemnogene Abeparvovec-xioi Gene-Replacement Therapy for ..:
Day, John W.
;
Chiriboga, Claudia A.
;
Crawford, Thomas O.
...
Neurology. 94 (2020) 15_supplement - p. , 2020
Link:
https://doi.org/10.1212/..
?
8
Translational Development Strategies for TAK-063, a Phospho..:
Macek, Thomas A
;
Suzuki, Kazunori
;
Asin, Karen
.
International Journal of Neuropsychopharmacology. 23 (2020) 8 - p. 524-532 , 2020
Link:
https://doi.org/10.1093/..
?
9
Establishing Clinical Trial Readiness of the Rett Syndrome ..:
Leonard, Helen
;
Benke, Timothy
;
Diener, Pamela S.
...
Neurology. 92 (2019) 15_supplement - p. , 2019
Link:
https://doi.org/10.1212/..
?
10
A phase 2, randomized, placebo-controlled study of the effi..:
Macek, Thomas A.
;
McCue, Maggie
;
Dong, Xinxin
...
Schizophrenia Research. 204 (2019) - p. 289-294 , 2019
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
11
AVXS-101 Gene-Replacement Therapy (GRT) for Spinal Muscular..:
Day, John W.
;
Chiriboga, Claudia A.
;
Crawford, Thomas O.
...
Neurology. 92 (2019) 15_supplement - p. , 2019
Link:
https://doi.org/10.1212/..
?
12
A randomized, placebo-controlled, phase 1 study to evaluate..:
Yurgelun-Todd, Deborah A.
;
Renshaw, Perry F.
;
Goldsmith, Paul
..
Psychopharmacology. 237 (2019) 2 - p. 317-328 , 2019
Link:
https://doi.org/10.1007/..
?
13
Assessing the Relationship between Performance on the Unive..:
Szabo, Shelagh
;
Merikle, Elizabeth
;
Lozano-Ortega, Greta
...
Schizophrenia Research and Treatment. 2018 (2018) - p. 1-15 , 2018
Link:
https://doi.org/10.1155/..
?
14
A Randomized Multiple Dose Pharmacokinetic Study of a Novel..:
Goldsmith, Paul
;
Affinito, John
;
McCue, Maggie
...
Drugs in R&D. 17 (2017) 4 - p. 631-643 , 2017
Link:
https://doi.org/10.1007/..
?
15
Efficacy and safety of sublingual ramelteon as an adjunctiv..:
Mahableshwarkar, Atul R.
;
Calabrese, Joseph R.
;
Macek, Thomas A.
...
Journal of Affective Disorders. 221 (2017) - p. 275-282 , 2017
Link:
https://doi.org/10.1016/..
1-15