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C.2 SUNFISH parts 1 and 2: 4-year efficacy and safety data ..:
Mah, JK
;
Oskoui, M
;
Day, JW
...
Canadian Journal of Neurological Sciences / Journal Canadien des Sciences Neurologiques. 50 (2023) s2 - p. S51-S52 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1017/..
?
2
P36 Givinostat in Duchenne muscular dystrophy: effect on di..:
McDonald, C.
;
Servais, L.
;
Munell, F.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S106 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
3
P75 Revised Hammersmith Scale item achievement by functiona..:
Ramsey, D.
;
Stimpson, G.
;
Wolfe, A.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S135 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
4
P224 Effect of apitegromab on motor function at 36 months i..:
Crawford, T.
;
Darras, B.
;
Day, J.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S91 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
5
P219 Longitudinal disease progression in the Revised Hammer..:
Stimpson, G.
;
Wolfe, A.
;
Ramsey, D.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S90 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
6
P149 Delayed pulmonary progression in Golodirsen-treated pa..:
Iff, J.
;
Tuttle, E.
;
Liu, Y.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S85 , 2023
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https://doi.org/10.1016/..
?
7
P207 Scoliosis progression in spinal muscular atrophy type ..:
Coratti, G.
;
Lenkowicz, J.
;
Pera, M.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S86 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
8
P41 EMBARK, a Phase 3 trial evaluating safety and efficacy ..:
Muntoni, F.
;
Mercuri, E.
;
Schara-Schmidt, U.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S68-S69 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
9
P211 Intravenous and intrathecal onasemnogene abeparvovec g..:
Darras, B.
;
Mercuri, E.
;
Strauss, K.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S87 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
10
P35 Two-year clinical outcomes with fordadistrogene movapar..:
Shieh, P.
;
Butterfield, R.
;
Muntoni, F.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S105 , 2023
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https://doi.org/10.1016/..
?
11
P47 ENVISION, a phase 3, randomized trial evaluating the sa..:
Muntoni, F.
;
Mercuri, E.
;
McDonald, C.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S70 , 2023
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https://doi.org/10.1016/..
?
12
P234 Effect of Apitegromab on pedi-cat and promis-fatigue q..:
Crawford, T.
;
Darras, B.
;
Day, J.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S93-S94 , 2023
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https://doi.org/10.1016/..
?
13
P230 Safety update: Risdiplam clinical trial program for sp..:
Baranello, G.
;
Chiriboga, C.
;
Servais, L.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S92-S93 , 2023
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https://doi.org/10.1016/..
?
14
Socioeconomic differences in SARS-CoV-2-antigen contacts af..:
Beese, F
;
Bartig, S
;
Wachtler, B
...
European Journal of Public Health. 33 (2023) Supplement_2 - p. , 2023
Link:
https://doi.org/10.1093/..
?
15
P129 Givinostat in DMD: results of the Epidys study with pa..:
Vandenborne, K.
;
Willcocks, R.
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...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S79-S80 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
1-15