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Packman, Seymour
93
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1
Clinical outcomes after 4.5 years of eliglustat therapy for..:
Mistry, Pramod K.
;
Lukina, Elena
;
Ben Turkia, Hadhami
...
American Journal of Hematology. 96 (2021) 9 - p. 1156-1165 , 2021
Link:
https://doi.org/10.1002/..
?
2
COVID-19 patient impact: A survey of the Gaucher community ..:
Ryan, Emory
;
Lopez, Grisel
;
Balwani, Manisha
...
Molecular Genetics and Metabolism. 132 (2021) 2 - p. S93 , 2021
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
3
Gaucher disease and SARS-CoV-2 infection: Emerging manageme..:
Mistry, Pramod
;
Balwani, Manisha
;
Barbouth, Deborah
...
Molecular Genetics and Metabolism. 130 (2020) 3 - p. 164-169 , 2020
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
4
Quality of life and psychological functioning of pediatric ..:
Alioto, Andrea G.
;
Gomez, Rowena
;
Moses, James
...
American Journal of Medical Genetics Part A. 182 (2020) 5 - p. 1130-1142 , 2020
Link:
https://doi.org/10.1002/..
?
5
Individual patient responses to eliglustat in treatment-naï..:
Mistry, Pramod K.
;
Lukina, Elena
;
Turkia, Hadhami Ben
...
Molecular Genetics and Metabolism. 129 (2020) 2 - p. S110-S111 , 2020
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
6
An immune tolerance approach using transient low-dose metho..:
Kazi, Zoheb B.
;
Desai, Ankit K.
;
Troxler, R. Bradley
...
Genetics in Medicine. 21 (2019) 4 - p. 887-895 , 2019
Link:
https://doi.org/10.1038/..
?
7
Corrigendum to "Cause of death in patients with chronic vis..:
Cassiman, David
;
Packman, Seymour
;
Bembi, Bruno
...
Molecular Genetics and Metabolism. 125 (2018) 4 - p. 360 , 2018
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
8
An immune tolerance approach using methotrexate in the naïv..:
Desai, Ankit K.
;
Kazi, Zoheb B.
;
Erwin, Angelika
...
Molecular Genetics and Metabolism. 123 (2018) 2 - p. S38 , 2018
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
9
Outcomes after 18 months of eliglustat therapy in treatment..:
Mistry, Pramod K.
;
Lukina, Elena
;
Ben Turkia, Hadhami
...
American Journal of Hematology. 92 (2017) 11 - p. 1170-1176 , 2017
Link:
https://doi.org/10.1002/..
?
10
Long-term results of ENGAGE: a phase 3, randomized, double‑..:
Mistry, Pramod K
;
Lukina, Elena
;
Turkia, Hadhami Ben
...
Molecular Genetics and Metabolism. 120 (2017) 1-2 - p. S97-S98 , 2017
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
11
Prophylactic immune modulation in infantile Ρompe disease u..:
Kazi, Zoheb B.
;
Desai, Ankit K.
;
Erwin, Angelika
...
Molecular Genetics and Metabolism. 117 (2016) 2 - p. S65-S66 , 2016
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
12
Cause of death in patients with chronic visceral and chroni..:
Cassiman, David
;
Packman, Seymour
;
Bembi, Bruno
...
Molecular Genetics and Metabolism. 118 (2016) 3 - p. 206-213 , 2016
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
13
Cause of death in patients with attenuated acid sphingomyel..:
Imrie, Jackie
;
Mengel, Karl Eugen
;
Cassiman, David
...
Molecular Genetics and Metabolism. 117 (2016) 2 - p. S60 , 2016
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
14
Ocular findings in a patient with fucosidosis:
Sánchez, Lucía Rivera
;
Oatts, Julius T.
;
Duncan, Jacque L.
..
American Journal of Ophthalmology Case Reports. 4 (2016) - p. 83-86 , 2016
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
15
ENGAGE — A phase 3, randomized, double-blind, placebo-contr..:
Mistry, Pramod
;
Amato, Dominick J.
;
Dasouki, Majed
...
Molecular Genetics and Metabolism. 114 (2015) 2 - p. S81-S82 , 2015
Link:
https://doi.org/10.1016/..
1-15