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Przybilla, Michael
112
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1
Optimal stoichiometry of CRISPR-Cas9 components in the PS G..:
Przybilla, Michael J.
;
Saveraid, Hanna
;
Ou, Li
.
Molecular Genetics and Metabolism. 141 (2024) 2 - p. 108005 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
2
Drugging transcription factors with small activating RNAs: ..:
Habib, Nagy
;
Reebye, Vikash
;
Vanezis, Konstantinos
...
Molecular Genetics and Metabolism. 138 (2023) 2 - p. 107134 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
3
Treating murine Hurler syndrome utilizing small-activating ..:
Przybilla, Michael J.
;
Reebye, Vikash
;
Vanezis, Konstantinos
...
Molecular Genetics and Metabolism. 138 (2023) 2 - p. 107279 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
4
Identification of a novel fusion Iduronidase with improved ..:
Kim, Sarah
;
Przybilla, Michael J.
;
Whitley, Chester B.
...
Molecular Genetics and Metabolism Reports. 33 (2022) - p. 100917 , 2022
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
5
Prevention of murine GM1-gangliosidosis following heterotop..:
Przybilla, Michael
;
Sidhu, Rohini
;
Kell, Pamela
...
Molecular Genetics and Metabolism. 135 (2022) 2 - p. S101 , 2022
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
6
Examination of a blood-brain barrier targeting β-galactosid..:
Przybilla, Michael J.
;
Stewart, Christine
;
Carlson, Timothy W.
...
Molecular Genetics and Metabolism Reports. 27 (2021) - p. 100748 , 2021
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
7
Immunogenicity, genotoxicity, and efficacy of PS gene editi..:
Ou, Li
;
Przybilla, Michael
;
Kim, Sarah
..
Molecular Genetics and Metabolism. 132 (2021) 2 - p. S81 , 2021
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
8
Examination of a blood-brain barrier targeting β-galactosid..:
Przybilla, Michael
;
Stewart, Christine
;
Carlson, Timothy
...
Molecular Genetics and Metabolism. 132 (2021) 2 - p. S88 , 2021
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
9
PS gene editing with a novel HEXO construct to treat both T..:
Ou, Li
;
Przybilla, Michael
;
Kim, Sarah
..
Molecular Genetics and Metabolism. 132 (2021) 2 - p. S80-S81 , 2021
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
10
Gene editing to treat GM1-gangliosidosis by heterotopic ins..:
Przybilla, Michael
;
Ou, Li
;
Jarnes-Utz, Jeanine R.
.
Molecular Genetics and Metabolism. 129 (2020) 2 - p. S131 , 2020
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
11
Correction of both Tay-Sachs and Sandhoff diseases with the..:
Ou, Li
;
Przybilla, Michael
;
Tăbăran, Alexandru-Flaviu
...
Molecular Genetics and Metabolism. 129 (2020) 2 - p. S125 , 2020
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
12
A novel gene editing system to treat both Tay–Sachs and San..:
Ou, Li
;
Przybilla, Michael J.
;
Tăbăran, Alexandru-Flaviu
...
Gene Therapy. 27 (2020) 5 - p. 226-236 , 2020
Link:
https://doi.org/10.1038/..
?
13
SAAMP 3.0©: Computational biology to predict the phenotype ..:
Tan, Xinze
;
Zhang, Xiangyu
;
Przybilla, Michael
..
Molecular Genetics and Metabolism. 129 (2020) 2 - p. S150 , 2020
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
14
Liver-targeting gene editing achieves significant neurologi..:
Ou, Li
;
Przybilla, Michael
;
Ahlat, Ozan
...
Molecular Genetics and Metabolism. 129 (2020) 2 - p. S124-S125 , 2020
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
15
A Highly Efficacious PS Gene Editing System Corrects Metabo..:
Ou, Li
;
Przybilla, Michael J.
;
Ahlat, Ozan
...
Molecular Therapy. 28 (2020) 6 - p. 1442-1454 , 2020
Link:
https://doi.org/10.1016/..
1-15