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1
Real-World Outcomes in Patients with Spinal Muscular Atroph..:
Servais, Laurent
;
Day, John W.
;
De Vivo, Darryl C.
...
Journal of Neuromuscular Diseases. 11 (2024) 2 - p. 425-442 , 2024
Link:
https://doi.org/10.3233/..
?
2
Life-Saving Treatments for Spinal Muscular Atrophy: Global ..:
Armengol, Victor D.
;
Darras, Basil T.
;
Abulaban, Ahmad A.
...
Neurology Clinical Practice. 14 (2024) 1 - p. , 2024
Link:
https://doi.org/10.1212/..
?
3
Sunfish parts 1 and 2: 4-year efficacy and safety data of r..:
Oskoui, Maryam
;
Deconinck, Nicolas
;
Mazzone, Elena S.
...
Journal of the Neurological Sciences. 455 (2023) - p. 121096 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
4
A Case Series of Patients With MYBPC1 Gene Variants Featuri..:
Uneoka, Saki
;
Kobayashi, Tomoko
;
Numata-Uematsu, Yurika
...
Pediatric Neurology. 146 (2023) - p. 16-20 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
5
CGG repeat expansion in LRP12 in amyotrophic lateral sclero..:
Kume, Kodai
;
Kurashige, Takashi
;
Muguruma, Keiko
...
The American Journal of Human Genetics. 110 (2023) 7 - p. 1086-1097 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
6
Replication stress increases mitochondrial metabolism and m..:
Mochizuki-Kashio, Makiko
;
Otsuki, Noriko
;
Fujiki, Kota
...
Frontiers in Oncology. 13 (2023) - p. , 2023
Link:
https://doi.org/10.3389/..
?
7
Two-year efficacy and safety of risdiplam in patients with ..:
Oskoui, Maryam
;
Day, John W.
;
Deconinck, Nicolas
...
Journal of Neurology. 270 (2023) 5 - p. 2531-2546 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1007/..
?
8
Combination disease‐modifying treatment in spinal muscular ..:
Proud, Crystal M.
;
Mercuri, Eugenio
;
Finkel, Richard S.
...
Annals of Clinical and Translational Neurology. 10 (2023) 11 - p. 2155-2160 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1002/..
?
9
Correction to: Two‑year efficacy and safety of risdiplam in..:
Oskoui, Maryam
;
Day, John W.
;
Deconinck, Nicolas
...
Journal of Neurology. 270 (2023) 5 - p. 2547-2549 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1007/..
?
10
Precision cancer genome testing needs proficiency testing i..:
Maekawa, Masato
;
Taniguchi, Terumi
;
Nishio, Kazuto
...
Scientific Reports. 12 (2022) 1 - p. , 2022
Link:
https://doi.org/10.1038/..
?
11
Onasemnogene Abeparvovec for Presymptomatic Infants with Sp..:
Strauss, Kevin
;
Muntoni, Francesco
;
Farrar, Michelle
...
Neurology. 98 (2022) 18_supplement - p. , 2022
Link:
https://doi.org/10.1212/..
?
12
Health Care Resource Utilization in Spinal Muscular Atrophy..:
Jimenez, Walter Toro
;
Tanaka, Satoru
;
Patel, Anish
...
Neurology. 98 (2022) 18_supplement - p. , 2022
Link:
https://doi.org/10.1212/..
?
13
Onasemnogene abeparvovec for presymptomatic infants with tw..:
Strauss, Kevin A.
;
Farrar, Michelle A.
;
Muntoni, Francesco
...
Nature Medicine. 28 (2022) 7 - p. 1381-1389 , 2022
Link:
https://doi.org/10.1038/..
?
14
The RESTORE Registry: Real-World Assessments of Interventio..:
Finkel, Richard
;
Day, John
;
De Vivo, Darryl
...
Neurology. 98 (2022) 18_supplement - p. , 2022
Link:
https://doi.org/10.1212/..
?
15
Onasemnogene abeparvovec for presymptomatic infants with th..:
Strauss, Kevin A.
;
Farrar, Michelle A.
;
Muntoni, Francesco
...
Nature Medicine. 28 (2022) 7 - p. 1390-1397 , 2022
Link:
https://doi.org/10.1038/..
1-15