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1
O.13 Givinostat in DMD: results of the Epidys Study:
Mercuri, E.
;
Vilchez, J.
;
Boespflug-Tanguy, O.
...
Neuromuscular Disorders. 32 (2022) - p. S95-S96 , 2022
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
2
P.83 Molecular pathology of human PPP1R21 deficiency:
Meyer, N.
;
Kohlschmidt, N.
;
Lochmüller, H.
...
Neuromuscular Disorders. 32 (2022) - p. S76 , 2022
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
3
Neugeborenenscreening auf spinale Muskelatrophie; Newborn s..:
Müller-Felber, W.
;
Vill, K.
;
Schwartz, O.
...
Monatsschrift Kinderheilkunde. 172 (2021) 7 - p. 595-600 , 2021
Link:
https://doi.org/10.1007/..
?
4
SMA CLINICAL DATA:
van Otterdijk, S.
;
Kölbel, H.
;
Schönecker, A.
...
Neuromuscular Disorders. 31 (2021) - p. S125 , 2021
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
5
Impaired secretion of platelet granules in patients with Du..:
Schorling, D.C.
;
Müller, C.K.
;
Pechmann, A.
...
Neuromuscular Disorders. 31 (2021) 1 - p. 35-43 , 2021
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
6
HEREDITARY NEUROPATHIES & ALS:
Kölbel, H.
;
Henschel, A.
;
Marina, A. Della
...
Neuromuscular Disorders. 30 (2020) - p. S79 , 2020
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
7
DMD – BIOMARKERS & OUTCOME MEASURES:
Preusse, C.
;
Stenzel, W.
;
Ruck, T.
...
Neuromuscular Disorders. 30 (2020) - p. S83 , 2020
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
8
FROM THE SPINAL CORD TO THE MUSCLE:
Alonso-Pérez, J.
;
Gonález-Quereda, L.
;
Semplicini, C.
...
Neuromuscular Disorders. 30 (2020) - p. S148-S149 , 2020
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
9
SMA: REGISTRIES, BIOMARKERS & OUTCOME MEASURES:
Pechmann, A.
;
Bernert, G.
;
Hagenacker, T.
...
Neuromuscular Disorders. 30 (2020) - p. S97 , 2020
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
10
Myostatin: a Circulating Biomarker Correlating with Disease..:
Koch, Catherine
;
Buono, Suzie
;
Menuet, Alexia
...
Molecular Therapy - Methods & Clinical Development. 17 (2020) - p. 1178-1189 , 2020
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
11
AUTOPHAGIC MYOPATHIES / MYOFIBRILLAR MYOPATHIES / DISTAL MY..:
Hentschel, A.
;
Pogoryelova, O.
;
Sickmann, A.
...
Neuromuscular Disorders. 30 (2020) - p. S50-S51 , 2020
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
12
236th ENMC International Workshop Bone protective therapy i..:
Wong, Sze Choong
;
Straub, Volker
;
Ward, Leanne M.
...
Neuromuscular Disorders. 29 (2019) 3 - p. 251-259 , 2019
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
13
P.392SMArtCARE - Real-world-data collection of patients wit..:
Pechmann, A.
;
Bernert, G.
;
Schara, U.
...
Neuromuscular Disorders. 29 (2019) - p. S196 , 2019
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
14
P.379Fetal Acetylcholine Receptor Inactivation Syndrome (FA..:
O'Rahelly, M.
;
Fernandez-Garcia, M.
;
Hahn, A.
...
Neuromuscular Disorders. 29 (2019) - p. S192 , 2019
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
15
P.264SYROS study – long-term reduction in rate of respirato..:
Servais, L.
;
Mayer, O.
;
McDonald, C.
...
Neuromuscular Disorders. 29 (2019) - p. S144 , 2019
Link:
https://doi.org/10.1016/..
1-15