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1
Valproic Acid Confers Functional Pluripotency to Human Amni..:
Moschidou, Dafni
;
Mukherjee, Sayandip
;
Blundell, Michael P.
...
Molecular Therapy. , 2024
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
2
Hematopoietic stem cell gene editing rescues B-cell develop..:
Bahal, Sameer
;
Zinicola, Marta
;
Moula, Shefta E
...
Journal of Allergy and Clinical Immunology. 154 (2024) 1 - p. 195-208.e8 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
3
Anti-CD45 PBD-based antibody-drug conjugates are effective ..:
Yeung, Jenny
;
Liao, Aiyin
;
Shaw, Matthew
...
Molecular Therapy. 32 (2024) 6 - p. 1672-1686 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
4
Design and validation of a GMP stem cell manufacturing prot..:
Ellison, Stuart
;
Buckland, Karen
;
Learmonth, Yuko
...
Molecular Therapy - Methods & Clinical Development. 32 (2024) 2 - p. 101271 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
5
Evaluation of Mobilization, Apheresis, and Conditioning Reg..:
Duncan, Christine N.
;
Orchard, Paul J.
;
Eichler, Florian S.
...
Transplantation and Cellular Therapy. 30 (2024) 2 - p. S232-S233 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
6
Investigating adverse genomic and regulatory changes caused..:
Vaidyanathan, Sriram
;
Kerschner, Jenny L.
;
Paranjapye, Alekh
...
Molecular Therapy - Nucleic Acids. 35 (2024) 1 - p. 102134 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
7
Sustained Efficacy and Safety in Adult and Pediatric Patien..:
Walters, Mark C.
;
Thompson, Alexis A.
;
Olson, Timothy S.
...
Transplantation and Cellular Therapy. 30 (2024) 2 - p. S230 , 2024
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
8
Long-term Outcomes of 63 Patients with Transfusion-Dependen..:
Olson, Timothy S.
;
Walters, Mark C.
;
Kwiatkowski, Janet L.
...
Transplantation and Cellular Therapy. 29 (2023) 2 - p. S291-S292 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
9
AAV capsid bioengineering in primary human retina models:
Westhaus, Adrian
;
Eamegdool, Steven S.
;
Fernando, Milan
...
Scientific Reports. 13 (2023) 1 - p. , 2023
Link:
https://doi.org/10.1038/..
?
10
Lentiviral-Mediated Ex-Vivo Gene Therapy for Pediatric Pati..:
Booth, Claire
;
Sevilla, Julian
;
Rao, Gayatri
...
Transplantation and Cellular Therapy. 29 (2023) 2 - p. S2-S3 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
11
Lentiviral-Mediated Gene Therapy for Patients with Fanconi ..:
Czechowicz, Agnieszka
;
Sevilla, Julian
;
Booth, Claire
...
Transplantation and Cellular Therapy. 29 (2023) 2 - p. S89 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
12
Correction: The Tight Junction Associated Signalling Protei..:
Georgiadis, Anastasios
;
Tschernutter, Marion
;
Bainbridge, James W. B.
...
PLOS ONE. 18 (2023) 12 - p. e0295782 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1371/..
?
13
Definitive Treatments for Chronic Granulomatous Disease wit..:
, In:
NADPH Oxidases Revisited: From Function to Structure
,
Santilli, Giorgia
;
Thrasher, Adrian J.
- p. 557-572 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1007/..
?
14
Severe hematopoietic stem cell inflammation compromises chr..:
Sobrino, Steicy
;
Magnani, Alessandra
;
Semeraro, Michaela
...
Cell Reports Medicine. 4 (2023) 2 - p. 100919 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
15
Access to gene therapy for rare diseases when commercializa..:
Fox, Thomas
;
Bueren, Juan
;
Candotti, Fabio
...
Nature Medicine. 29 (2023) 3 - p. 518-519 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1038/..
1-15
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Zellerneuerung