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1
P14 U7snRNA-mediated exon skipping as a powerful therapeuti..:
Saylam, E.
;
Terry, K.
;
Suhaiba, A.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S100-S101 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
2
P12 Comparison of U7snRNA-induced dystrophin expression fol..:
Lay, J.
;
Frair, E.
;
Bradley, A.
...
Neuromuscular Disorders. 33 (2023) - p. S100 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
3
DMD - TREATMENT:
Gushchina, L.
;
Bradley, A.
;
Vetter, T.
...
Neuromuscular Disorders. 31 (2021) - p. S93 , 2021
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
4
DMD – ANIMAL MODELS & PRECLINICAL TREATMENT:
Gushchina, L.
;
Grounds, K.
;
Frair, E.
...
Neuromuscular Disorders. 30 (2020) - p. S108-S109 , 2020
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
5
DMD – ANIMAL MODELS & PRECLINICAL TREATMENT:
Wein, N.
;
Simmons, T.
;
Rajakumar, D.
...
Neuromuscular Disorders. 30 (2020) - p. S107 , 2020
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
6
DMD – ANIMAL MODELS & PRECLINICAL TREATMENT:
Gushchina, L.
;
Frair, E.
;
Rohan, N.
...
Neuromuscular Disorders. 30 (2020) - p. S109 , 2020
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
7
P.141PPMO-mediated skipping therapy of duplicated exon 2 in..:
Gushchina, L.
;
Grounds, K.
;
Huang, H.
...
Neuromuscular Disorders. 29 (2019) - p. S89 , 2019
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
8
P.140RNA-Seq shows an absence of off-target splicing effect..:
Flanigan, K.
;
Wein, N.
;
Gushchina, L.
..
Neuromuscular Disorders. 29 (2019) - p. S89 , 2019
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
9
A single neonatal injection of an AAV9.U7snRNA virus mediat..:
Wein, N.
;
Simmons, T.
;
Gumienny, F.
...
Neuromuscular Disorders. 27 (2017) - p. S187 , 2017
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
10
A single neonatal delivery of an exon 2 directed AAV9.U7snR..:
Wein, N.
;
Simmons, T.
;
Gumienny, F.
...
Neuromuscular Disorders. 26 (2016) - p. S126-S127 , 2016
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
11
Early expression of ΔCH1 dystrophin isoform reverses or pre..:
Wein, N.
;
Vulin, A.
;
Simmons, T.
...
Neuromuscular Disorders. 25 (2015) - p. S292-S293 , 2015
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
12
G.P.94:
Wein, N.
;
Vulin, A.
;
Simmons, T.
...
Neuromuscular Disorders. 24 (2014) 9-10 - p. 823 , 2014
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
13
G.P.96:
Simmons, T.
;
Wein, N.
;
Vulin-Chaffiol, A.
...
Neuromuscular Disorders. 24 (2014) 9-10 - p. 823-824 , 2014
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
14
P.20.2 Restoration of dystrophin expression after skipping ..:
Vulin, A.
;
Wein, N.
;
Findlay, A.R.
..
Neuromuscular Disorders. 23 (2013) 9-10 - p. 839 , 2013
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
15
Quantitative analysis of dysferlin expression in peripheral..:
Sánchez-Chapul, L.
;
Wein, N.
;
Fernández-Valverde, F.
...
Journal of the Neurological Sciences. 333 (2013) - p. e437 , 2013
Link:
https://doi.org/10.1016/..
1-15