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1
Novel MECP2 gene therapy is effective in a multicenter stud..:
Powers, Samantha
;
Likhite, Shibi
;
Gadalla, Kamal K.
...
Molecular Therapy. 31 (2023) 9 - p. 2767-2782 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
2
Persistence of exon 2 skipping and dystrophin expression at..:
Gushchina, Liubov V.
;
Bradley, Adrienne J.
;
Vetter, Tatyana A.
...
Molecular Therapy - Methods & Clinical Development. 31 (2023) - p. 101144 , 2023
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
3
Neuron-Schwann cell interactions in peripheral nervous syst..:
Oliveira, Julia Teixeira
;
Yanick, Christopher
;
Wein, Nicolas
.
Frontiers in Cellular Neuroscience. 17 (2023) - p. , 2023
Link:
https://doi.org/10.3389/..
?
4
Promising AAV.U7snRNAs vectors targeting DMPK improve DM1 h..:
Almeida, Camila F.
;
Robriquet, Florence
;
Vetter, Tatyana A.
...
Frontiers in Cell and Developmental Biology. 11 (2023) - p. , 2023
Link:
https://doi.org/10.3389/..
?
5
Mechanisms of IRF2BPL-related disorders and identification ..:
Sinha Ray, Shrestha
;
Dutta, Debdeep
;
Dennys, Cassandra
...
Cell Reports. 41 (2022) 10 - p. 111751 , 2022
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
6
Performance Requirements of Membrane Reactors for the Appli..:
Dieterich, Vincent
;
Wein, Nicolas
;
Spliethoff, Hartmut
.
Advanced Sustainable Systems. 6 (2022) 12 - p. , 2022
Link:
https://doi.org/10.1002/..
?
7
Emerging Perspectives on Gene Therapy Delivery for Neurodeg..:
Gomez Limia, Cintia
;
Baird, Megan
;
Schwartz, Maura
...
Journal of Personalized Medicine. 12 (2022) 12 - p. 1979 , 2022
Link:
https://doi.org/10.3390/..
?
8
Systemic delivery of an AAV9 exon-skipping vector significa..:
Wein, Nicolas
;
Vetter, Tatyana A.
;
Vulin, Adeline
...
Molecular Therapy - Methods & Clinical Development. 26 (2022) - p. 279-293 , 2022
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
9
Systemic PPMO-mediated dystrophin expression in the Dup2 mo..:
Gushchina, Liubov V.
;
Vetter, Tatyana A.
;
Frair, Emma C.
...
Molecular Therapy - Nucleic Acids. 30 (2022) - p. 479-492 , 2022
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
10
Pre-clinical dose-escalation studies establish a therapeuti..:
Simmons, Tabatha R.
;
Vetter, Tatyana A.
;
Huang, Nianyuan
...
Molecular Therapy - Methods & Clinical Development. 21 (2021) - p. 325-340 , 2021
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
11
Designed U7 snRNAs inhibit DUX4 expression and improve FSHD..:
Rashnonejad, Afrooz
;
Amini-Chermahini, Gholamhossein
;
Taylor, Noah K.
..
Molecular Therapy - Nucleic Acids. 23 (2021) - p. 476-486 , 2021
Link:
https://doi.org/10.1016/..
?
12
Direct Reprogramming of Human Fibroblasts into Myoblasts to..
JoVE : Genetics
Almeida, Camila F.
;
Frair, Emma C.
;
Huang, Nianyuan
... , 2021
Link:
https://www.jove.com/t/6..
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13
X-linked muscular dystrophy in a Labrador Retriever strain:..:
Barthélémy, Inès
;
Calmels, Nadège
;
Weiss, Robert B.
...
Skeletal Muscle. 10 (2020) 1 - p. , 2020
Link:
https://doi.org/10.1186/..
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14
Alternate Translational Initiation of Dystrophin: A Novel T..:
, In:
Muscle Gene Therapy
,
Wein, Nicolas
;
Flanigan, Kevin M.
- p. 371-382 , 2019
Link:
https://doi.org/10.1007/..
?
15
Personalized gene and cell therapy for Duchenne Muscular Dy..:
Barthélémy, Florian
;
Wein, Nicolas
Neuromuscular Disorders. 28 (2018) 10 - p. 803-824 , 2018
Link:
https://doi.org/10.1016/..
1-15